• 联拓生物首席执行官王轶喆博士告诉研发客，公司相信稳健的战略能够抵御地缘政治的紧张和市场的动荡。
• 临近5月，肥厚型心肌病药物mavacamten获得了FDA批准。这是FDA批准的首款心肌肌球蛋白别构可逆性抑制剂。联拓生物拥有该first-in-class药物在中国的商业化权利。• 联拓生物建立了一个以产品管理为核心的管理体系，涵盖从药物研发到商业化的全生命周期。
编译｜杨爽近期愈发紧张的中美关系可能使一些中国的生物技术企业对西方望而却步，但联拓生物没有。从成立的第一天开始，这家生物技术初创公司就选择在美国立足，同时在中国寻找机会。临近5月，first-in-class肥厚型心肌病药物mavacamten获得了FDA批准。这是FDA批准的首款心肌肌球蛋白别构可逆性抑制剂。联拓生物于2020年8月获得了百时美施贵宝旗下全资子公司MyoKardia的许可授权，在中国大陆、中国香港、中国澳门、中国台湾、泰国和新加坡对mavacamten 进行开发和商业化。2019年7月，联拓生物由纽约的对冲基金Perceptive Advisors孵化，仅仅两年后，以3.25亿美元的IPO金额登陆纳斯达克。目前，联拓旗下的1款获批药物以及8款候选药物，未来将引入中国和亚洲市场。“大约只有不到10%的西方创新药物进入了中国，”王轶喆博士告诉研发客，“目前中国市场真正意义上的best-in-class和first-in-class药品仍然不多，药物可及性也尚待提升。”
联拓生物首席执行官王轶喆博士
联拓的名字透露出它的愿景，这家跨境初创公司希望将西方的优质创新药物与中国/亚洲市场、未满足的临床需求联系起来，也将中国和美国连接起来。“这是联拓生物的初衷。”王轶喆博士说，他相信这种连接将带来开拓性的创新，掀开生物技术公司发展的下一篇章。克服跨境运营的挑战
如今，在中国和美国之间开展业务并不容易，但联拓生物希望为同行树立一个榜样。最近的审计纠纷已经威胁到在美国上市的中国公司，联拓生物告诉投资者它已聘请纽约毕马威会计师事务所进行审计，以避免潜在的影响并消除顾虑，但这只是挑战之一。“我们必须有一双慧眼，有能力找到合适的产品，并且以灵活的方式运营，确保我们是一家能够同时满足中美两国法律法规及行业规范的全球性公司。此外，克服语言和文化障碍也很重要。”王轶喆博士说。要获得这样的洞察力，就需要对这两个国家的医药市场都有了解且经验丰富的具有国际化视野的复合型人才。“我们挑选人才非常谨慎。如果你出生在美国，我需要你拥有强大的学习力和文化感受力，这样才能与中国的团队紧密沟通和联系，反之亦然。”王轶喆博士解释说。在联拓生物，商业拓展、联盟管理和财务人员主要在美国，以便与当地的合作伙伴和投资者保持联系，而80%的员工在中国，以促进有效的决策执行。这样的设置帮助联拓生物克服了许多跨境公司常见的挑战。夯实心血管产品管线
从购买资产到加速药物的开发和商业化，联拓生物有明确的发展战略。联拓的产品线涉及心血管、肿瘤、眼科、呼吸系统和炎症疾病等领域，大多处于研发后期。“它们不仅是一项项单一的资产，而且和公司未来的商业发展息息相关。”王轶喆博士说。其目前的产品组合如果未来成功上市，预计可为约1600万中国患者带来获益。“我们不会因为精准医疗或基因疗法在美国听起来很酷，就为之付出高价。就当前公司的发展阶段而言，如果它不符合中国市场的需求，就不会把它引进来，”王轶喆博士说，“我们的目标就是找到巨大的未被满足的医疗需求，并匹配可以满足这些需求的产品……这就是联拓生物的不同之处，不追求面面俱到，只求独树一帜。”除了刚刚在美国获批的mavacamten，联拓生物还有另外两款处于临床Ⅲ期的候选药物——治疗头颈部鳞状细胞癌的NBTXR3，以及治疗蠕形螨性睑缘炎的TP-03。“如果它们的临床数据结果良好，则可以成为未来产品管线的锚定资产，”王轶喆博士说，“这意味着，凭借其first-in-class或best-in-class的潜力，我们可以围绕它们建立一个相当大的业务领域，然后在该治疗领域增加其他的产品，以获得协同效应和规模化。”中国的心血管药物市场一直被跨国企业所主导，而带量采购让原研药市场被仿制药所挤压，这对于跨国药企持续投入成本延迟新药是有影响的。但在王轶喆博士眼中，这无疑是一个“独特的机遇”。已经获批的mavacamten是一项first-in-class的小分子治疗药物，通过抑制过度的肌球蛋白-肌动蛋白横桥的形成来降低心肌收缩力，用于治疗以心脏过度收缩和心脏舒张充盈受损为内在原因的疾病。未来，联拓生物还计划在管线中增加更多心血管方面的产品。“在2030年前，将联拓生物打造成业界领先的心血管领域企业，这就是我们的目标。”王轶喆博士说。而在肿瘤领域，由于竞争已经非常激烈，为了在其中获得一席之地，联拓生物只追求first-in-class和best-in-class的产品。以资产管理团队为推手
为了加快临床开发和商业化进程，联拓生物建立了一个以产品管理为核心的管理体系，涵盖从药物研发到商业化的全生命周期。“跨国公司就是这样做的，他们擅长在同一时间运行多个项目，”王轶喆博士解释说，“我们公司的运作方式不是按职能部门来划分，而是由资产管理团队来真正推动，当然各个职能部门分工协作也会提供巨大的支持。”他表示，让业界经验丰富的领导团队来带头是加速开发的“制胜法宝”。事实上，当一个药物的Ⅲ期临床试验的第一个受试者入组时，针对该产品的商业化准备工作就已经开始了，相关岗位人员都已就位。另外一方面，中国愈发有利的监管环境对联拓生物的快速发展也大有助益。海南省作为试点，可以在全国其他地区率先应用已经在国外获批但尚未在国内上市的创新药物。联拓生物的胆管癌药物infigratinib于2021年5月在美国获批，仅仅6个多月后，海南的患者就已经用上这个药了。王轶喆博士同样看好中国加快药品审批的监管改革。从提高癌症药物临床试验的标准到授予突破性疗法认定等等，他相信中国正走在正确的道路上，他对于中国未来的医疗行业发展充满信心。看好中国市场，讲好“中国故事”
巨大的市场潜力和鼓励创新的氛围已经说服了外国合作伙伴，将中国作为首要的战略投资目的地。尽管存在定价上的压力，但王轶喆博士表示，中国市场依然充满潜力和吸引力。根据Jefferies的一份研究报告，预计中国将成为全球第三大品牌药市场，年复合增长率为12%，到2030年预计将达到850亿美元。“今后，中国的价格将大约是美国的20%～25%，这就是未来的趋势。另外，近几年商业医疗保险正在中国逐渐普及，老龄人口数量庞大且增长迅速，对创新药物的需求将保持强劲，市场规模只会越来越大。”他还说，尽管存在一定风险，但与他交谈过的外国合作伙伴和投资方仍看好中国市场。“要达成一个好的交易，竞争仍然不少，”他表示，“如果他们认为这是一款很好的药物，并且也确实能够满足中国未满足的医疗需求，他们则会继续抱持乐观的态度。”尽管生物科技领域最近遭受冲击，但王轶喆博士认为该领域只是经历调整，着眼于长期的投资者仍将“非常投入”，顶级生物技术公司会逐渐复苏。“今年下半年会很有趣，希望趋势企稳，价值投资者将重返市场。”由于中国许多生物技术公司都想走上“全球化”之路，王轶喆博士提醒说，这可能是一把“双刃剑”。虽然他相信联拓生物可以考虑反向许可，将中国的产品引入西方，但现在可能还不是时候。“联拓生物目前的重点非常明确，就是把西方的创新药带到中国及亚洲市场。我们想要快速立项，快速开发，快速上市。然后我们就可以发展成为一家成熟的制药公司，到那时才会开始慎重考虑‘出海’等问题。”总第1603期